科越醫(yī)藥KP104治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)血栓性微血管?。⊿LE-TMA）的II期臨床試驗申請獲得美國FDA批準(zhǔn)

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作者：Kira Pharmaceuticals 來源：美通社

2022-10-10

科越醫(yī)藥于10月3日宣布其KP104的II期臨床試驗申請已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)。

科越醫(yī)藥，一家致力于研發(fā)新一代補體靶向藥物治療補體介導(dǎo)疾病的全球生物技術(shù)公司，于10月3日宣布其KP104的II期臨床試驗申請已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)。KP104是一種全球首創(chuàng)（First-in-Class）的補體雙靶點生物制劑，它能特異性地抑制補體旁路和末端途徑，且對兩個靶點的抑制具有協(xié)同作用。該項臨床II期試驗將在美國、中國、澳大利亞開展，以評估KP104在系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)血栓性微血管病（SLE-TMA）。

患者中的有效性、安全性、耐受性、藥代動力學(xué)（PK）和藥效學(xué)（PD）。支持此次臨床申請遞交的臨床I期試驗數(shù)據(jù)（SYNERGY-1研究）證明了KP104能同時抑制補體旁路和末端途徑的協(xié)同作用機制，并顯示了令人鼓舞的結(jié)果，為系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)血栓性微血管病的臨床II期試驗奠定了基礎(chǔ)。

科越醫(yī)藥首席執(zhí)行官Frederick Beddingfield博士說："KP104是目前唯一能作用于補體雙靶點的藥物，一個靶點在旁路途徑的近端，另一個靶點在末端途徑，我們認為KP104在治療像系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)血栓性微血管病這樣目前尚無批準(zhǔn)藥物的補體介導(dǎo)的疾病方面具有巨大潛力。科越團隊一直致力于盡快推進KP104的研發(fā)，以使KP104這新一代的補體藥物能更早惠及患者。FDA對該臨床II期試驗申請的獲批，是對我們KP104工作的肯定。"

補體系統(tǒng)是一個復(fù)雜的蛋白質(zhì)通路，也是機體先天免疫系統(tǒng)的一個重要組成部分，它通過由30多種蛋白質(zhì)組成的多種激活途徑發(fā)揮作用。補體系統(tǒng)的異常激活和失調(diào)可能是包括系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)血栓性微血管病在內(nèi)的多種免疫疾病的重要驅(qū)動因素。補體系統(tǒng)的復(fù)雜性給補體藥物的研發(fā)帶來了很大挑戰(zhàn)，也凸顯了對新一代補體藥物的巨大研發(fā)需求。

血栓性微血管?。═MA）是系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）患者的一種嚴(yán)重并發(fā)癥，目前尚無批準(zhǔn)的治療藥物?？圃结t(yī)藥正致力于開發(fā)多款產(chǎn)品，以填補高效的補體靶向藥物來解決尚未滿足的臨床需求，包括對系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)血栓性微血管病的治療，科越醫(yī)藥的主導(dǎo)產(chǎn)品KP104在早期臨床研究中顯示出巨大的前景。

科越醫(yī)藥已經(jīng)完成了KP104的臨床I期首次人體（FIH）研究，該研究證實了首創(chuàng)藥物KP104雙靶點同時選擇性抑制補體旁路和末端途徑的協(xié)同作用機制。此外，相關(guān)動物模型中的數(shù)據(jù)表明， KP104的藥理學(xué)特性支持其在下一步研發(fā)中采用靜脈注射和皮下注射兩種給藥方式。公司將在今年晚些時候的一次醫(yī)學(xué)會議上展示臨床I期研究的安全性、耐受性、PK和PD數(shù)據(jù)。

關(guān)于系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)血栓性微血管病

血栓性微血管病與許多疾病相關(guān)，其特征是紅細胞破壞、血小板計數(shù)降低和器官損傷。血栓性微血管病可作為系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）的嚴(yán)重癥狀出現(xiàn)，與僅患系統(tǒng)性紅斑狼瘡或狼瘡性腎炎（LN）的患者相比，繼發(fā)于系統(tǒng)性紅斑狼瘡的血栓性微血管病患者預(yù)后更差。血栓性微血管病引起的并發(fā)癥是導(dǎo)致系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者病情嚴(yán)重和死亡率升高的原因之一。目前尚無批準(zhǔn)的繼發(fā)于系統(tǒng)性紅斑狼瘡的血栓性微血管病的治療方法，現(xiàn)有的標(biāo)準(zhǔn)治療的長期效果欠佳。

關(guān)于KP104

KP104是一種具有獨特作用機制的全球首創(chuàng)雙靶點補體藥物。它可特異性地同時作用于補體旁路途徑和末端途徑，從而有效地、協(xié)同性地抑制補體，以更加有選擇性的精準(zhǔn)治療補體介導(dǎo)的疾病。KP104還被設(shè)計成具有延長的半衰期和效力，其配方可用于靜脈注射和皮下給藥。KP104正進入多個適應(yīng)癥的II期臨床試驗，包括IgA腎?。↖gAN）、C3腎小球?。–3G）、繼發(fā)于系統(tǒng)性紅斑狼瘡的血栓性微血管?。⊿LE-TMA）和陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。臨床II期試驗將在全球范圍內(nèi)進行，包括美國、中國、澳大利亞和韓國。KP104 是一種尚未獲得任何監(jiān)管當(dāng)局批準(zhǔn)用于任何適應(yīng)癥治療的研究藥物。

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